Neuer Therapieansatz bei Mukoviszidose: Nanobody repariert defekten Chloridkanal

Ein winziger Antikörperbaustein könnte die Behandlung von Mukoviszidose grundlegend verändern: Forschenden ist es erstmals gelungen, einen sogenannten Nanobody zu entwickeln, der direkt in menschliche Zellen eindringt und den am häufigsten fehlerhaften Chloridkanal bei Mukoviszidose reparieren kann.

Mukoviszidose ist eine genetisch bedingte Erkrankung, bei der ein Defekt im sogenannten CFTR-Chloridkanal den Salz- und Wassertransport in den Zellen stört. Dies führt zu zähem Schleim in Lunge und anderen Organen und geht mit schweren gesundheitlichen Einschränkungen einher. Zwar existieren bereits Therapien, die die Funktion des CFTR-Kanals verbessern können, doch nicht alle Patientinnen und Patienten sprechen gleichermaßen darauf an.

Der nun entwickelte Nanobody eröffnet einen neuen therapeutischen Ansatz: Anders als herkömmliche Antikörper ist er klein genug, um in die Zelle einzudringen und dort gezielt an den defekten Kanal zu binden. Auf diese Weise kann er dessen Funktion wiederherstellen und so direkt an der Ursache der Erkrankung ansetzen.

Der neue Therapieansatz wurde gemeinsam von Teams der Charité – Universitätsmedizin Berlin und des Leibniz-Forschungsinstituts für Molekulare Pharmakologie (FMP) entwickelt. Die Ergebnisse wurden jetzt im Fachmagazin Nature Chemical Biology (https://doi.org/10.1038/s41589-026-02199-w) veröffentlicht.

---